Genterapi effektivt mot blödarsjuka

I studien användes en engångsinfusion med viruspartiklar som innehåller en fungerande gen för koagulationsfaktor VIII. Fusionen visade sig minska blödningar rejält hos vuxna patienter med svår blödarsjuka, hemofili A.

"Detta är viktiga resultat för en behandling som potentiellt skulle kunna vara en bot för en del patienter. Men vilken roll denna genterapi kan få på sikt är än så länge för tidigt att säga", säger Margareta Holmström, biträdande professor i internmedicin med inriktning mot koagulationsmedicin vid Linköpings universitet, till Dagens Medicin.

I studien hade majoriteten av de drygt 130 patienterna ett år efter behandlingen fått en kroppsegen produktion som antingen låg ovanför gränsen för att räknas som hemofili A eller klassades som mild hemofili A.

Antalet årliga infusioner med standardbehandlingen hade också minskat i snitt från 136 till två efter ett år.

Tio procent av deltagarna fick dock en ökning av blödningar efter behandlingen, något forskarna nu hoppas reda ut.